Trop peu de médicaments

Un point particulièrement poignant mais central dans le domaine des maladies rares est le suivant. Du fait du faible nombre de malades atteints (par exemple la progéria ne touche qu’une centaine de malades dans le Monde), les grandes firmes pharmaceutiques hésitent à engager des recherches longues, lourdes et coûteuses dans le développement de médicaments spécifiques à ces maladies du fait d’une évidente absence de rentabilité. C’est un problème que l’on peut parfaitement comprendre, l’équilibre financier restant indispensable dans toute entreprise.

         Mais doit-on laisser mourir des enfants malades sans traitement sous le seul prétexte qu’ils sont trop peu nombreux ?

         C’est une situation dans laquelle éthique et économie s’affrontent. Les gouvernements ont d’abord tenté de répondre à ce dilemme en introduisant une législation spécialisée sur les médicaments orphelins (médicaments destinés à traiter des maladies rares/orphelines). Aux USA, le “Orphan Drug Act” a été promulgué dès 1993 pour encourager les compagnies pharmaceutiques à développer de nouveaux médicaments pour traiter les maladies rares. Des politiques similaires ont été lancées dans de nombreux pays industrialisés (Singapour, Japon, Australie et Europe). Ainsi, le développement de médicaments pour ces maladies est “récompensé” par des baisses d’impôts et l’obtention d’un monopole pour la commercialisation du médicament en question durant une période portée à 10 ans (au lieu de 7). Grâce à de telles mesures incitatives, divers médicaments ont été développés mais leur nombre est encore trop faible. L’autre alternative est la mise sur le marché de médicaments à des prix exorbitants (plusieurs centaines de milliers d’Euros par an et par malade) pour compenser le faible nombre des malades, et dans ce cas ce sont les assurances et systèmes de prise en charge qui ne peuvent pas suivre.

         A l’heure actuelle on estime que seulement 200 maladies rares peuvent être traitées avec un médicament spécifique. Les autres ne bénéficient que de traitements symptomatiques (soignant les effets et non la cause) plus ou moins efficaces, permettant dans certains cas une amélioration de la qualité de vie et un prolongement de la durée de vie.

         Le Professeur Didier Lacombe, Fédération Française de Génétique Humaine et Co-Président du comité scientifique de “RARE 2015” (Rencontres Eurobiomed sur les Maladies Rares qui se tiendront à Montpellier les 26 et 27 Novembre 2015), affirme :

« La France a été pionnière dans ce domaine, avec l’émergence de deux plans nationaux de santé sur les maladies rares, grâce notamment au soutien des associations de patients concernés, et avec la labellisation de 132 centres de référence. La compréhension de la physiopathologie de ces maladies a permis des avancées sur leur étiologie (leurs causes) et ouvert des pistes d’innovations thérapeutiques. Grâce à une collaboration académique et industrielle de nouveaux médicaments ont pu voir le jour dans ce domaine. Des questions se posent aujourd’hui au niveau de la société sur la place et l’intégration des patients atteints de maladies rares, ainsi que sur le modèle économique pour la prise en charge de ces maladies ».

Pour plus de précisions sur les maladies rares aller sur ce site: Science au Jour le Jour

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